組織体制
理事
- 岩崎 匡寿（CITO）
- 辻 真之介（CSO）
- 西村 邦裕（副理事長、CTO）
- 西村 由希子（理事長、CEO）
研究員
- 江本 駿（CRO）
アドバイザリーボード
（五十音順）
- 伊藤 たてお (一般社団法人 日本難病・疾病団体協議会 顧問)
- 稲葉 太郎 (Managing Director, Remiges Ventures)
- 村山 圭（順天堂大学医学部 教授）
- 森 和彦（日本製薬工業協会（製薬協）専務理事）
- 大薗 恵一(医誠会病院、大阪大学名誉教授)
- Segolene Ayme (Founder, Orphanet)
- Stephen Groft (Former Director of NCATS, Office of Rare Diseases Research, NIH)
監査役
（五十音順）
- 安念 潤司（中央大学大学院法務研究科教授）
- 堀口 恵子（株式会社プラグマ 代表取締役社長）